Por: Valentina Prieto
La adrenoleucodistrofia (ALD) es una enfermedad genética rara que afecta a 1 de cada 20,000 personas, principalmente niños. Esta enfermedad causa daños severos al sistema nervioso y suele ser fatal si no se trata adecuadamente.
Un reciente estudio, publicado en Science por Jocelyn Káiser en la New England Journal of Medicine, demostró que un tratamiento aprobado para la adrenoleucodistrofia cerebral (ALD) conlleva un riesgo significativo de cáncer.
La terapia genética –desarrollada por Bluebird bio y aprobada por la Food and Drug Aministration (FDA) de Estados Unidos, en 2022– ha mostrado eficacia en detener el avance de la enfermedad. Sin embargo, un 10% de los pacientes en ensayos clínicos ha desarrollado síndrome mielodisplásico: se trata de una condición en la que las células madre de la sangre se transforman en células anormales, lo que puede derivar en leucemia.
A medida que la comunidad médica investiga los riesgos asociados a esta terapia, se hace un llamado a examinar las bases biológicas, que podrían estar detrás de estas complicaciones.
Mientras algunos pacientes han experimentado mejorías significativas en la salud, otros han sufrido efectos graves que ponen a los padres en una situación difícil: decidir entre el alto costo de la terapia, que asciende a 3 millones de dólares y la posibilidad de graves efectos secundarios.
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